鄭子豪老師研究團隊成果發表記者會

Abstract

生物化學暨分子生物研究所鄭子豪老師研究團隊，經過八年的努力，終於找到減緩腦性退化性疾病的分子機制。本校於2月22日（三）上午在圖資大樓九樓929會議室舉行記者會，發表這項研究成果。鄭老師團隊發現轉錄延伸因子Spt 4受到抑制時，突變基因的表現會下降，腦細胞死亡的現象也會改善，有機會讓患者發病時間延後，這項研究成果刊登於「細胞（Cell）」期刊，引起國際重視。

腦性退化性疾病，如亨氏舞蹈症及小腦萎縮症，是一種顯性遺傳疾病，病人發病後，會逐漸喪失運動協調能力，甚至情緒認知能力，最後失去生命。造成疾病的主要原因是特定的突變基因產生具有毒性的蛋白質，導致腦細胞的凋亡。降低突變基因的表達，是最直接的治療方式，但科學家對於此類突變基因的表現機制所知有限，因此相關的臨床治療一直苦無進展。

其中，亨氏舞蹈症（Huntington's Disease）是一種目前無法治癒的單基因顯性遺傳性疾病。此種疾病通常在成年期發病，由於部分大腦神經細胞的死亡，而導致整合失衡，認知困難，以及身體出現不自主的動作。隨著病情的惡化顫抖、抽慉之症狀日益嚴重。口齒不清、吞嚥困難、失禁、及記憶力消失等症狀；由於患者通常最明症狀就是四肢不自主晃動，所以才被稱為"舞蹈症"(chorea)。通常病程大約是15 年左右，病人患病以後，由於大腦功能持續退化，會逐步喪失行走，思考，說話和推理的能力，最終生活無法自理，完全依靠他人的照料。

團隊中生化所博士生劉珈榮（也是這篇研究論文第一作者），利用酵母菌進行遺傳篩選，發現轉錄延伸因子Spt4會幫助突變基因的表現。他進一步利用小鼠的腦細胞作為實驗材料，證實當Spt4受到抑制時，突變基因的表現會下降，腦細胞死亡的現象也會改善。這個結果意味著Spt4是可做為治療腦性退化性疾病的一種標靶分子。

目前此研究已著手動物實驗及藥物開發，並申請全球專利。鄭子豪老師舉例，此研究的發現就像是車子失控衝下坡，為減緩下衝速度，採取拉手煞車等措施，有機會研發新藥，延緩發病時間、增長壽命，例如從四十歲延長到六十歲，讓患者生活更有品質。全球預計有數十萬名患者將來可望受惠。

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